Lääkkeiden hintalautakunta (HILA), Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea, Kansaneläkelaitos ja Kansallinen HTA-koordinaatioyksikkö (FinCCHTA) järjestivät kuulemistilaisuuden terveydenhuollon menetelmäarvioinnissa (HTA) käytettävistä menetelmistä perjantaina 9.12.2022. Tilaisuudessa menetelmien kehittäjille varattiin mahdollisuus esitellä suomalaisille terveydenhuollon päätöksenteossa mukana oleville viranomaisille kehitteillä olevia ja mahdollisesti lähivuosina viranomaisille esitettävissä korvattavuushakemuksissa tai HTA-arvioinneissa käytettäviä menetelmiä. Hakuaikaa oli 14.10.2022 saakka ja tilaisuuteen saatiin viisi ilmoittautumista. Näistä valittiin esittäjiksi kolme. Valinnassa painotettiin soveltuvuutta viranomaisten käytännön työhön sekä pyrittiin välttämään päällekkäisyyksiä esitysten välillä.
Medaffconin esityksessä käytiin lävitse mitä tosielämän tietoja rekisteriaineistoista on saatavilla ja kuinka helposti. Medaffcon esitteli sähköisiin potilasasiakirjoihin perustuvia ”virtuaalikontrollihaaroja”, sekä menetelmiä kliinisen kokeen potilasaineiston ja havainnoivan aineiston potilasjoukkojen erojen huomioimiseksi. Näiden menetelmien edellytykset saatavilla olevan aineiston suhteen poikkeavat Medaffconin Data Analysis Lead Iiro Toppilan mukaan toisistaan, mutta vaikka kliinisestä kokeesta olisi saatavilla vain potilaiden keskimääräiset lähtötilanteen ominaisuudet, niin rekisteriaineiston potilasjoukkoa voidaan painottaa vastaamaan niitä. Medaffcon oli esitystään varten laatinut simuloidun kliinisen kokeen aineiston sekä rekisteriaineiston, jota käyttäen esitti useita esimerkkejä eri kaltaistus- ja painotusmenetelmien tuottamista tuloksista.
Professori Janne Martikainen Itä-Suomen yliopistosta esitti johtamansa kustannusvaikuttavuuden tutkimusryhmän julkaisuja ja opetusta. Ryhmän jäsenistä dosentti Piia Lavikainen esitteli sähköisten potilastietojärjestelmien käyttöä RW-datan lähteenä esimerkkinään tyypin 2 diabetes. Lavikainen kuvasi Siun Soten potilastietojärjestelmästä, Mediatrista saatavia tietoja, joiden perusteella voidaan laskea myös hoidon kustannukset. Lavikainen esitteli esimerkin aineiston käytöstä tyypin 2 diabeteksen HbA1c-kehityskaarien etsimiseen ja niiden välisiin eroihin sairauden komplikaatioissa ja kustannuksissa. Toisessa esimerkkitutkimuksessa käytettiin katkaistua aikasarja-analyysiä arvioitaessa diabeteslääkkeiden korvaustason muutoksen sekä koronasulun vaikutuksia potilaiden hoitotasapainoon. Kolmantena esimerkkinä olivat diabeteksen riskitekijöiden kehityskaaret ja niiden keskinäiset korrelaatiot. Projektitutkija Aku-Ville Lehtimäki vertaili esityksessään kohortti- ja mikrosimulaatiomallinnuksena toteutettuja Markov-malleja. Mikrosimulaatiolla on Lehtimäen mukaan suoraviivaisempi koodata esimerkiksi osajoukoille toisistaan poikkeavia kustannuksia, mutta tämä tulee kasvaneen laskenta-ajan kustannuksella.
Senior lecturer Howard Thom Bristolin yliopistosta esitteli yhdessä professori Gianluca Baion kanssa R for HTA –yhteistyöverkostoa ja sen järjestämiä kokouksia ja koulutuksia. Thom kuvasi Excel-ohjelmaa laskennallisesti hitaaksi, tilasto-ominaisuuksiltaan rajoittuneeksi ja läpinäkymättömäksi. R-ohjelmaa käyttäen voidaan saavuttaa Howard Thomin mukaan parannuksia näihin ja lisäksi se on laajennettavissa pakettien avulla. Esityksessä verrattiin saman mallin probabilistisen herkkyysanalyysin laskenta-aikaa R- ja Excel –ohjelmilla, joka osoitti R:n nopeusedun. Thom katsoi myös mahdollisuuden kommentoi R-koodia tärkeäksi avoimuuden kannalta. Esityksessä näytettiin esimerkkejä BCEA-paketilla ja RShiny-käyttöliittymällä laaduista kustannusvaikuttavuusmallin tuloksista ja listattiin mallinnukseen ja sen lähtötietojen laskemiseen soveltuvia paketteja. Thom jakoi GitHub:n kautta esimerkkinä R-ohjelmalla koodatun päätöspuumallin, jonka kuulijat suorittivat itse.