EU:n HTA-asetuksen soveltaminen alkoi tammikuussa 2025. Ensi vaiheessa asetusta sovelletaan uusiin syöpälääkkeisiin ja kehittyneisiin terapioihin (ATMP), joille on haettu myyntilupaa 12.1.2025 jälkeen Euroopan lääkeviraston (EMA) keskitetyssä menettelyssä. Sairausvakuutuslain 6 lukuun on tehty asetuksen vuoksi tarpeelliset muutokset (932/2024).
Tässä tiedotteessa kerrotaan, miten lääkkeiden hintalautakunta (Hila) vastaa ns. PICO-kyselyyn, joka on lääkkeen yhteisarvioinnin (JCA, joint clinical assessment) ensimmäinen vaihe. PICO:ssa määritellään arvioinnin kohde, vertailuhoidot ja raportoitavat tulokset. PICO-kysely on tarpeen, koska jäsenmaiden tietotarpeet vaihtelevat esimerkiksi hoitokäytäntöjen erojen vuoksi. Kysely järjestetään pian myyntilupakäsittelyn alettua Euroopan lääkevirastossa (EMA).
PICO-kyselyyn vastaamista varten jäsenmaat saavat PICO-ehdotuksen, jonka kyseistä arviointia varten nimetyt arvioijat ovat laatineet muun muassa eurooppalaisten hoitosuositusten pohjalta. Lääkkeiden osalta PICO-kyselyihin vastaavat Suomessa joko lääkkeiden hintalautakunta (Hila) (avohoidon lääkkeet) tai Fimea (sairaalalääkkeet). Vastaaminen määräytyy sen mukaan, kummanko tahon arvioitavaksi ko. lääke todennäköisesti on tulossa. Tarvittaessa Hila ja Fimea konsultoivat työnjaosta keskenään.
PICO-kysely alkaa 22. päivänä myyntilupa- ja HTA-arviointiasiakirjojen jättämisen jälkeen, kun kyse on normaalista myyntilupamenettelystä. Nopeutetussa menettelyssä kysely alkaa 8. päivänä. Myös vastaamisen määräajat ovat lyhyitä: 21 päivää, jos kyse on normaalista myyntilupamenettelystä ja 14 päivää, jos kyse on nopeutetusta menettelystä.
Hila vastaa PICO-kyselyyn hyödyntäen mm. hoitosuosituksia, lääkekorvaus- ja kulutustilastoja sekä omien kliinisten asiantuntijoiden näkemyksiä. Lisäksi myyntiluvan haltija voi halutessaan omasta aloitteestaan toimittaa Hilalle oman näkemyksensä siitä, miten PICO Suomessa tulisi kyseisen lääkkeen kohdalla määritellä.
Tiukan vastausaikataulun vuoksi yrityksen on toimitettava näkemyksensä Hilalle mahdollisimman pian ja viimeistään kahden viikon kuluessa myyntilupahakemuksen jättämisestä. Nopeutetussa menettelyssä määräaika on yksi viikko. Saapuvasta kommentista on hyvä lähettää etukäteen tieto Hilalle. Jotta kommentin tiedot olisivat nopeasti hyödynnettävissä, sen tulisi sisältää lähdeviitteet tiedoille ja siihen tulisi liittää myös lähdemateriaali, kuten asiantuntijalausunto.
Kommentti ja mahdollinen etukäteisilmoitus tulee toimittaa Hilalle sähköpostitse osoitteeseen hila.stm@gov.fi tai mikäli viestiin sisältyy salassa pidettäviä tietoja, turvaviesti.gov.fi -palvelun kautta.
Jäsenmaiden vastausten perusteella kutakin yhteisarviointia varten nimetty arvioija ja apulaisarvioija kokoavat lopullisen PICO-asetelman, jonka perusteella arviointi suoritetaan. Lisäksi lopullisen PICO:n määrittelyssä kuullaan myös erikseen nimettyjä kliinisiä asiantuntijoita ja potilasedustajia. PICO-asetelma toimitetaan myyntiluvan haltijalle tiedoksi.
EU:n komissio julkaisee tiedon kunkin arvioinnin alkamisesta. Arvioitavaa lääkettä koskevat tiedot katsotaan pääosin liikesalaisuuksiksi ja ovat siksi ennen myyntiluvan myöntämistä vain rajoitetusti julkisia. Myyntiluvan haltijalla on asianosaisjulkisuuden perusteella mahdollisuus saada tietoonsa Hilan vastaus PICO-kyselyyn. Hilan vastaus kuvaa vastaushetkellä saatavilla olleiden tietojen perusteella muodostettua näkemystä PICO:sta Euroopan lääkevirastolta haetussa käyttöaiheessa, eikä vastaus sido lautakuntaa korvattavuushakemuksen käsittelyssä. Vastauksella ei ole vaikutusta myyntiluvan haltijan velvollisuuteen toimittaa yksilöity ja perusteltu korvattavuushakemus. Hilan vastauksen sisällöstä huolimatta myyntiluvan haltija päättää, missä laajuudessa hakee korvattavuutta.
Hila julkaisee myöhemmin lisää ohjeita yhteiseurooppalaisen arvioinnin piiriin kuuluvia lääkevalmisteita koskevien korvattavuushakemusten sisällöstä.
Menettelyä koskeviin yleisiin kysymyksiin vastaa johtaja Reima Palonen, 02951 63090 tai reima.palonen@gov.fi .