Erityisluvallinen lääkevalmiste – hakijana yritys

Tätä ohjetta sovelletaan, kun yritys (valmistaja, maahantuoja tai lääketukkukauppa) hakee erityisluvalliselle lääkevalmisteelle korvattavuutta.

Jotta lääkevalmisteesta voidaan maksaa sairausvakuutuslain (1224/2004) mukainen korvaus, tulee valmisteella olla voimassa lääkkeiden hintalautakunnan vahvistama korvattavuus ja tukkuhinta. Lääkkeiden hintalautakunnan erityisluvallisten lääkevalmisteiden korvattavuus- ja tukkuhintapäätökset ovat määräaikaisia.

Valmistaja, maahantuoja tai lääketukkukauppa voi hakea lääkelain (395/1987) 21 f §:ssä tarkoitetulle erityisluvalla toimitettavalle lääkevalmisteelle korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan vahvistamista lääkkeiden hintalautakunnalta. Hakijana voi olla myös potilas tai apteekki potilaan puolesta, jolloin hakemusmenettelyyn sovelletaan eri ohjeita. Lääkevalmisteella tulee olla voimassa oleva Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean myöntämä erityislupa (potilaskohtainen tai määräaikainen), kun valmisteelle haetaan korvattavuutta.

Katso myös hakemukseen liittyvät yleiset ohjeet korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan hakeminen -sivulta.

Hakemusmateriaali

• Liitä hakemukseen
  • hakemusmuistio
  • myynti- ja potilasmäärätiedot
  • ETA-maiden hinta- ja korvattavuustiedot
  • valmisteyhteenveto
  • muut mahdolliset selvitykset (esim. lähdeluettelo ja lähteet)

• Raportoi hakemusmuistiossa
  • selvitys erityisluvista ja tukkuhinnan muodostumisesta
  • selvitys valmisteen hoidollisesta arvosta
  • perustelut erityiskorvattavuudelle sitä haettaessa
  • selvitys lääkehoidon kustannuksista ja taloudellisuudesta
  • perustelut myynti- ja potilasmääräarvioille

• Nimeä tiedostot seuraavasti:
  • Hakemusmuistio
  • Myyntitiedot ja potilasmäärä
  • ETA-maiden hinnat
  • Valmisteyhteenveto
  • muut liitteet tarkoituksenmukaisesti, esim. Lähde_Sukunimi_Vuosi.

Erityisluvat ja tukkuhinnan muodostuminen

• Erityisluvat ja tukkuhinnan muodostuminen
  • selvitys valmisteelle myönnettyjen voimassa olevien potilaskohtaisten erityislupien määrästä tai tieto määräaikaisesta erityisluvasta
  • selvitys ja laskelma tukkuhinnan muodostukseen vaikuttavista seikoista

Hoidollinen arvo

• valmisteyhteenveto
  • esimerkiksi toisessa maassa hyväksytty valmisteyhteenveto
• käyttöaiheet, joihin lääkevalmisteelle haetaan korvattavuutta
• selvitys korvattavuudella saavutettavista hyödyistä verrattuna muihin saman sairauden hoidossa käytettäviin lääkevalmisteisiin ja muihin hoitoihin
  • hakija voi esittää näyttöä siitä, miten potilaat hyötyvät tästä lääkkeestä ja mille potilasryhmälle valmiste on tarkoitettu
  • vertailu muihin saman sairauden hoidossa käytettäviin lääkkeisiin ja/tai muihin hoitoihin

• Erityiskorvattavuutta haettaessa yhteenveto valmisteen välttämättömyydestä ja korjaavasta tai korvaavasta vaikutustavasta
  • perusteltu ehdotus lääkevalmisteen tarpeellisuudesta
    • sairauden laatu
    • miksi tämä lääkevalmiste on kyseisen vaikean ja pitkäaikaisen sairauden
      hoidossa välttämätön ja mille potilasryhmälle
  • kun kysymyksessä on lääkevalmiste, josta korvataan 100 prosenttia lääkekohtaisen omavastuun ylittävältä osalta, on esitettävä selvitys lääkevalmisteen korvaavasta tai korjaavasta vaikutustavasta
  • selvitys lääkevalmisteen tutkimuksissa ja käytössä osoitetusta hoidollisesta arvosta
    • tutkimusnäyttö
      • yhteenveto valmisteella tehtyjen kliinisten tutkimusten tuloksista; julkaisut, raportit, arvioinnit yms. liitetään hakemuksen liitteeksi
        ­ uuden valmisteen hoidollinen arvo arvioidaan verrattuna saman käyttöaiheen muihin lääkevalmisteisiin ja/tai hoitovaihtoehtoihin
    • käyttökokemus
      • selvitys valmisteen käytön laajuudesta ja käyttökokemuksesta
    • annos
      • lääkkeen annos erityiskorvattavuuteen oikeuttavassa sairaudessa tai käyttöaiheessa; perustelut, jos esitetty annostus tai antotapa poikkeaa valmisteyhteenvedon tiedoista, tai siitä mitä on käytetty hakemuksen liitteenä olevissa tutkimuksissa
    • hoitosuositukset ja systemaattiset katsaukset
      • hoidollisen arvon osoittamiseen voi käyttää luotettavasta, riippumattomasta lähteestä saatavia hoitosuosituksia ja systemaattisia katsauksia, jos niissä käsitellään haettavaa valmistetta ja käyttöaihetta (esim. Duodecim Käypä hoito, NICE, Cochrane)

Kustannukset ja taloudellisuus

• selvitys keskimääräisestä vuorokausiannoksesta ja sen perusteella muodostuvasta ehdotetun tukkuhinnan ja arvonlisäverollisen vähittäismyyntihinnan mukaisesta lääkehoidon kustannuksesta
  • yleisimmin käytetty vuorokausiannos tai normaali hoitoannos
  • hakija voi esittää hoitokustannusten hintavertailun hoidon kannalta olennaiselta ajanjaksolta
• hoitokustannukset haetuissa käyttöaiheissa verrattuna markkinoilla oleviin saman sairauden hoidossa käytettäviin korvattaviin valmisteisiin tai hoitoihin nähden

Terveystaloudellinen selvitys

• terveystaloudellinen selvitys voidaan liittää hakemukseen, jos hakija katsoo selvityksen aiheelliseksi
• lääkkeiden hintalautakunta on antanut tarkemmat ohjeet terveystaloudellisen selvityksen laatimisesta verkkosivuillaan

Myyntitiedot ja potilasmäärä

• arvio valmisteen myynnistä ehdotetulla tukkuhinnalla ja arvonlisäverollisella vähittäismyyntihinnalla sekä arvio valmistetta käyttävien potilaiden määrästä
  • myyntiarviot esitetään lääkemuoto-, vahvuus- ja pakkauskohtaisesti sekä valmisteen kokonaismyyntinä (€)
  • myynti- ja potilasmääräarviot esitetään kuluvalle vuodelle sekä kahdelle seuraavalle vuodelle
  • arviot koskevat sairausvakuutuslain perusteella korvattavaa myyntiä
• toteutunut sairausvakuutuslain perusteella korvattu myynti päätöksen voimassaoloajalta
  • edellisessä hakemuksessa esitetyt myyntiarviot ja toteutunut myynti päätöksen voimassaoloajalta ja kuluvalta vuodelta lääkemuoto-, vahvuus- ja pakkauskohtaisesti sekä valmisteen kokonaismyyntinä (€)
  • jos toteutuneet myynnit poikkeavat merkittävästi edellisessä hakemuksessa esitetystä arviosta, annetaan selvitys poikkeaman syistä
• myynti- ja potilasmäärätietojen ilmoittamiseen tulee käyttää lääkkeiden hintalautakunnan verkkosivuilta löytyvää taulukkopohjaa

Hinnat ja korvattavuus muissa ETA-maissa

• muissa ETA-maissa käytössä olevat valmisteen muut kauppanimet, valmisteen voimassa olevat tukkuhinnat, valmisteen korvattavuus ja myyntiluvat
  • jos tukkuhintoja eli apteekkien sisäänostohintoja ei ole käytettävissä, esitetään pakkausten ex factory -hinnat
  • mikäli ETA-maista ei esitetä hintatietoja, hintojen puuttumisesta annetaan asianmukainen selvitys
  • hinnat esitetään euroissa käyttäen hakemushetkellä voimassa olevia valuuttakursseja
  • tiedot ilmoitetaan myös niiden pakkausten osalta, jotka eivät ole markkinoilla Suomessa
  • selvitys valmisteen korvattavuudesta ETA-maissa; selvityksessä ilmoitetaan, kuuluuko valmiste korvausjärjestelmään, valmisteen korvausosuus ja korvausperuste
  • selvitys, missä ETA-maissa valmiste on myynnissä myyntiluvallisena valmisteena ja missä erityisluvalla
  • ETA-maiden hintojen ja korvattavuustietojen ilmoittamiseen tulee käyttää lääkkeiden hintalautakunnan verkkosivuilta löytyvää taulukkopohjaa

Muut selvitykset

• Liitä hakemukseen muut tarpeelliseksi katsomasi selvitykset, esimerkiksi
  • asiantuntijalausunto, josta tulee käydä selvästi ilmi asiantuntijan sidonnaisuudet (ks. ohje asiantuntijalausunnon laatimisesta ja esimerkki sidonnaisuusilmoituksesta lääkkeiden hintalautakunnan verkkosivuilta)
  • selvitys muutoksista, joita on tapahtunut korvattavuuden ja kohtuullisen tukkuhinnan voimassaolon aikana; mm. tietoa käyttökokemuksesta, uusista kliinisistä tutkimuksista ja hoitokäytännöistä
  • yksilöity selvitys valmisteen tutkimus-, tuotekehitys- ja valmistuskustannuksista, siltä osin kuin hakija haluaa näihin vedota
• Jos kyseessä on uusintahakemus, liitä hakemukseen mahdolliset lääkkeiden hintalautakunnan edellisessä päätöksessä erikseen edellyttämät selvitykset.

Lähdeluettelo ja lähteet

Lähdeluettelon tulee sisältää kaikki lähteet, joihin hakemuksessa on viitattu. Luettelosta tulee ilmetä, mitkä lähteet on liitetty hakemukseen, mitkä on toimitettu pelkästään sähköisinä tiedostoina ja mitä lähteitä ei ole toimitettu.

Lähtökohtaisesti hakemukseen on liitettävä kaikki käytetyt lähteet, lukuun ottamatta internetissä vapaasti saatavissa olevia lähteitä, joista on annettava tarkka lähdeviite ja hyperlinkki. Hyvin laajat lähteet voi toimittaa pelkästään sähköisinä tiedostoina tai vain käytetyin osin.

Lähteet tulee esittää loogisessa järjestyksessä, esimerkiksi esiintymisjärjestyksessä tai aakkosjärjestyksessä.

Jos lähde on laaja, on viitteessä oltava sivunumero, taulukon numero tai vastaava.

Sivua päivitetty 14.11.2023