Lääkkeiden hintalautakunta (HILA), Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea, Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko), Kansallinen HTA-koordinaatioyksikkö (FinCCHTA) sekä Kansaneläkelaitos (KELA) järjestävät kuulemistilaisuuden terveydenhuollon menetelmäarvioinnissa (HTA) käytettävistä menetelmistä tiistaina 16.4.2024. Tilaisuudessa menetelmien kehittäjille varattiin mahdollisuus esitellä suomalaisille terveydenhuollon päätöksenteossa mukana oleville viranomaisille kehitteillä olevia ja mahdollisesti lähivuosina viranomaisille esitettävissä korvattavuushakemuksissa tai HTA-arvioinneissa käytettäviä menetelmiä. Hakuaikaa oli 1.3.2024 saakka ja tilaisuuteen valittiin ilmoittautuneista kaksi esittäjiksi. Valinnassa painotettiin soveltuvuutta viranomaisten käytännön työhön sekä pyrittiin välttämään päällekkäisyyksiä esitysten, mukaan lukien edellisen kuulemistilaisuuden esitysten kanssa välillä.
J&J lääkeyrityksessä johtavana tilastotieteilijänä ja menetelmäasiantuntijana työskentelevä Suzy van Sanden esitteli kuulemistilaisuudessa tilastollisia menetelmiä hoitoryhmän vaihdon kokonaiselinaikaan kohdistuvan vaikutuksen huomioimiseksi. Van Sandenin mukaan vaihdon huomioimatta jättäminen ja ainoastaan hoitoaikeen mukaisten tulosten tarkastelu voi johtaa hoitomenetelmän suhteellisen tehon aliarviointiin. Tyypillisesti hoitoryhmän vaihto kliinisissä kokeissa tapahtuu esimerkiksi, kun kohderyhmän sairaus etenee tai pian sen jälkeen. Esityksessä nostettiin esille kolme tavanomaisesti käytettyä menetelmää vertailuryhmän kokonaiselinajan mukauttamiseksi: RPSFTM (rank preserving structural failure time model), kaksivaiheiden arviointi (TSE) ja todennäköisyyksien käänteisluvulla painottaminen (IPCW). Van Sanden toi esityksessään esille eri menetelmien käyttöön liittyvät oletukset, niiden edellyttämät tiedot ja vertaili niiden tuottamia tuloksia esimerkkiaineistoa käyttäen.
Gesund Partners -konsulttiyrityksen innovaatiojohtajan Jarkko Malviniemen, vanhemman tilastoasiantuntijan Niklas Kokkolan sekä Varhan analytiikkajohtajan Arho Virkin pitämässä esityksessä esiteltiin synteettistä aineistoa ja sen mahdollista roolia digitaalisten terveysinnovaatioiden kehittämisessä sekä terveydenhuollon menetelmien arvioinnissa. Esittäjät näkivät synteettisen datan etuna alkuperäisen aineiston olemuksen ja käyttäytymisen säilyttämisen ilman tieto- ja yksityisyydensuojan loukkaamista. Differentiaalisen yksityisyyden käsite määriteltiin esityksessä pienten kohinaa lisäävien muutosten tekemisellä, jotka estävät päätelmien tekemisen yksittäisistä henkilöistä, mutta eivät muuta kiinnostavien aggregaattitilastojen arvoja. Julkaistuja tai julkaistavissa olevia synteettisiä tietoaineistoja voidaan esityksen mukaan käyttää vaihtoehtona aidoille potilastiedoille monimutkaisissa tilastollisissa analyyseissä. Esityksessä tuotiin esille erilaisia vaihtoehtoja synteettisen aineiston tuottamiselle sekä sen laadun ja yksityisyydensuojan arvioimiseksi.